Gobowen 医生表示，罕见骨病治疗是“NHS 的里程碑”

一名患有罕见骨病的男子正在工作的医院接受一种新的治疗方法。

57 岁的内维尔·欧文斯 (Neville Owens) 来自什罗普郡奥斯威斯特里 (Oswestry)，从小就患有 X 连锁低磷血症 (XLH)，曾被称为磷酸盐佝偻病。

欧文斯是该国 15 名接受新批准的 burosumab 治疗的遗传病患者之一，这种遗传病会导致慢性骨痛和肌肉无力。

他正在戈博文的罗伯特·琼斯和艾格尼丝·亨特骨科医院接受治疗，查迪·拉基耶教授称该药物是 NHS 的“巨大里程碑”。

欧文斯从小就在医院接受治疗，他说他对这种药物充满希望。

欧文斯解释说：“我从婴儿时期起就患有这种病症。”他补充道，当他到了 30 多岁时，他开始经历“很多疼痛和行动不便的问题”。

“它是从我妈妈那里传下来的——我妈妈的妈妈有它，她把它传给了我妈妈，然后我也有了它，我把它传给了我的女儿，”他补充道。

57 岁的他在医院的厨房里担任深度清洁工。

“能在我家门口得到这个并真正在这里接受[治疗]真是太棒了，”他说。

XLH 会影响体内磷酸盐水平的控制能力，导致骨骼软化，称为骨软化症。

直到最近，治疗还包括终身补充磷酸盐和维生素 D——试图解决症状，而不是根本原因。

但 burosumab 于 2023 年被批准用于成人，它针对的是根本原因。

研究人员表示，它的作用是平衡血液中的磷酸盐水平，希望这能改善活动能力并减轻疼痛。

“我对此有信心”

该药物被交付给欧文斯，他通过注射自行给药。

他只接受 burosumab 大约两个月，大约需要 6 到 12 个月才能产生明显的变化。

“我对此充满信心，”他说，并补充说，知道可能有一种治疗方法“很棒，不仅对我，而且对年轻一代”。

“这是向前迈出的一步。

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拉基耶教授表示，新疗法是“巨大的里程碑”

Chadi Rakieh 教授是该医院的风湿病专家顾问，也是代谢性骨病的临床负责人。

“从历史上看，治疗只是为了控制症状，它没有效果，而且效果有限，”他说。

他补充说，Burosumab 的作用是治疗“潜在的生化问题”，并为患者带来“更健康的骨骼、更健康的牙齿和更好的结果”。

什罗普郡医院是国家罕见骨病网络的一部分，使拉基耶的团队能够获得“先进的诊断设施和先进的治疗”。

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他说，这种疗法的使用对于 NHS 来说是“一个巨大的里程碑”。

拉基耶说：“我非常非常自豪能够成为其中的一部分。”他补充说，他也非常自豪能够为 NHS 以及一支试图推进治疗和提高患者护理标准的力量工作。

“我认为未来是美好的，”他说。

对于像欧文斯这样的患者来说，这种开创性的治疗方法带来了很大的希望。

“展望未来，我希望这种药物能为我带来好处，”他说。

“这已经等了很长时间了，”欧文斯说，并补充说他“对此真的很兴奋”。

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